Jan. 6, 2023 The Le médicament très attendu contre la maladie d’Alzheimer lecanemab était approbation accélérée accordée status cet après-midi par la FDA, offrant de l’espoir là où il y en a eu peu pour les patients et leurs familles touchés par la maladie dévastatrice.

Plus de 6 millions de personnes aux États-Unis vivent avec la maladie d’Alzheimer.

Ce n’est pas un remède, mais le médicament, administré par voie intraveineuse toutes les 2 semaines, a montré effets positifs modérés en clinique essais sur le ralentissement de la maladie à un stade précoce.

Mais beaucoup sont méfiants. Comme expliqué dans un éditorial le mois dernier dans la revue Lancet, « La communauté de la maladie d’Alzheimer s’est habituée aux faux espoirs, aux déceptions et aux controverses.”

Certains s’inquiètent de la sécurité du lecanémab, car certaines personnes participant à des essais cliniques ont présenté des effets secondaires graves de saignements et d’enflure dans le cerveau. Scientifiques récemment attribué un troisième décès au lecanemab, nom de marque Leqembi, bien que le fabricant de médicaments contester le médicament en était la cause.

Alors, que devraient faire les patients et leurs familles des nouvelles d’aujourd’hui? Ici, nous répondons à certaines des principales questions entourant le médicament.

Que Signifie L’Action de la FDA Aujourd’Hui?

La FDA a accordé une approbation accélérée à Leqembi après qu’il a montré des résultats d’essai positifs pour ralentir la progression de la maladie à un stade précoce. 

La FDA peut accorder approbation accélérée pour les médicaments qui traitent des affections graves et comblent un besoin médical non satisfait alors que les médicaments continuent d’être étudiés dans le cadre d’essais plus importants.

Avec l’approbation de la FDA en main, les médecins peut maintenant prescrire médicament.

Rebecca Edelmayer, PhD, directrice principale de l’engagement scientifique de l’Association Alzheimer, a déclaré qu’avec la décision de la FDA aujourd’hui, l’accélération de la fabrication — et éventuellement de la distribution et de la mise en œuvre à l’échelle nationale — prendra un certain temps. 

« Demandez à votre médecin s’il est disponible », dit-elle. « Le principal problème est que, sans assurance et couverture Medicare de cette classe de traitements, l’accès pour ceux qui
pourrait bénéficier du traitement nouvellement approuvé ne sera disponible que pour ceux qui peuvent payer de leur poche. Sans couverture, les gens ne pourront tout simplement pas obtenir le traitement. »

Le Le Washington Post rapporte qu’avec une approbation accélérée, le fabricant de médicaments Eisai devrait immédiatement demander l’approbation complète de la FDA, ce qui ne devrait probablement pas arriver avant plus tard cette année. Une approbation complète pourrait aider à ouvrir la voie à la couverture du médicament par Medicare.

Avantage potentiel?

Ceux qui ont reçu Leqembi dans un essai clinique pendant 18 mois ont connu 27% moins de déclin de la mémoire et de la pensée par rapport au groupe qui a reçu un placebo. Il a également réduit l’amyloïde dans le cerveau, la protéine collante qui s’accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et est considérée comme une caractéristique de la maladie.

Howard Fillit, MD, cofondateur et directeur scientifique de la Fondation pour la découverte de médicaments contre la maladie d’Alzheimer, a déclaré: “Il s’agit de la première étude de phase III dans notre domaine d’un médicament modifiant la maladie dont l’efficacité clinique était très claire.”

Préoccupations Concernant Les Effets Secondaires

Le médicament a soulevé des préoccupations en matière de sécurité car il a été associé à certains événements indésirables graves, notamment un gonflement et des saignements du cerveau. Dans l’essai, 14% des patients qui ont reçu le médicament effets secondaires expérimentés cela comprenait un gonflement et des saignements du cerveau, contre environ 11% dans le groupe placebo.

Les scientifiques auraient lié trois mort au cours de l’essai clinique sur le lecanémab, bien qu’il ne soit pas clair s’il a causé les décès. 

Fillit note que les deux premières personnes décédées prenaient des anticoagulants lorsqu’elles ont reçu du lecanémab. 

“Il y a des choses sur l’utilisation du médicament dans le monde réel que nous devons comprendre, en particulier dans le contexte des personnes atteintes de comorbidités”, dit-il.

Le troisième mort est un peu différent, dit Fillit. Le patient, qui a eu un accident vasculaire cérébral, a montré des signes de vascularite ou d’inflammation des vaisseaux sanguins.

“Nous ne savons pas exactement ce qui s’est passé, mais nous savons que c’était très, très rare” parmi les personnes impliquées dans les essais, dit-il.

Edelmayer dit que les effets secondaires rapportés les plus courants au cours des essais étaient des réactions liées à la perfusion, des maux de tête et des anomalies d’imagerie liées aux amyloïdes (ARIA). Selon la FDA, ces anomalies « sont connues pour se produire avec des anticorps de cette classe. ARIA ne présente généralement pas de symptômes, bien que des événements graves et potentiellement mortels puissent rarement survenir. »

La FDA a ajouté ces avertissements à l’étiquette du médicament, décrivant les réactions possibles liées à la perfusion comme des symptômes pseudo-grippaux, des nausées, des vomissements et des modifications de la pression artérielle.
Combien Cela Coûtera-T-Il?

Eisai dit que le lecanemab coûtera 26 500 $par année.

Dans un projet de rapport publié en décembre, l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) dit un prix allant de 8 500 to à 20 600 $ une année rendrait le médicament rentable. Bien que le groupe n’ait pas le pouvoir de fixer les prix, de nombreux grands assureurs-maladie tiennent compte de ses rapports lorsqu’ils négocient les prix et certains fabricants de médicaments tiennent compte des recommandations d’ICER lors de la fixation des prix.

Un éditorial dans Lancet le mois dernier, il avertit que le coût sera probablement « prohibitif » pour les pays à revenu faible et intermédiaire et que de nombreux systèmes de santé ne disposent pas des infrastructures nécessaires à un déploiement généralisé.

L’assurance-maladie le couvrira-t-elle?

Les Centers for Medicare and Medicaid Services( CMS), qui gèrent Medicare, qui couvre la plupart des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, ont indiqué qu’ils ne couvriraient pas largement les médicaments hypoglycémiants jusqu’à ce que le médicament obtienne l’approbation complète des États-Unis sur la base des avantages cliniques, par opposition à l’approbation accélérée.

Cela signifie que les gens devraient d’abord payer des milliers de dollars de leur poche pour l’obtenir.

La décision de la CMS refuse effectivement la couverture Medicare des médicaments accélérés approuvés par la FDA pour la maladie d’Alzheimer à moins que la personne ne soit inscrite à un essai clinique approuvé. 

Le Déc. 19, l’Association Alzheimer a déposé un demande formelle demander à CMS de supprimer l’exigence d’essai uniquement et de fournir une couverture complète et sans restriction pour les traitements de la maladie d’Alzheimer approuvés par la FDA.

CMS dit dans déclaration après l’annonce d’aujourd’hui: « Parce que le produit d’Eisai, le lecanemab, a obtenu une approbation accélérée de la FDA, il relève de la détermination de la couverture nationale existante de CMS. La CMS examine les informations disponibles et pourrait reconsidérer sa couverture actuelle sur la base de cet examen.”

“Si le lecanemab reçoit par la suite l’approbation traditionnelle de la FDA, CMS fournirait une couverture plus large », indique le communiqué.

Qui Profite Le Plus De Ce Médicament?

Le lecanémab est un traitement destiné aux personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce qui ont une amyloïde dans le cerveau. Cela signifie que les personnes atteintes d’autres types de démence, ou celles aux derniers stades de la maladie d’Alzheimer, ne sont pas susceptibles de s’améliorer avec ce médicament.

Qui Fabrique Le Lecanemab?  

Eisai, basée au Japon, développe le médicament, un anticorps monoclonal, en collaboration avec la société américaine Biogen.

Quel est le point de vue de l’Association Alzheimer?

L’association a exhorté à accélérer l’approbation de la FDA. Dans une déclaration, il dit qu’il “accueille favorablement et est encore encouragé” par les résultats des essais cliniques. 

Il indique que les données publiées dans le Journal de Médecine de la Nouvelle-Angleterre « le lecanémab » peut modifier de manière significative l’évolution de la maladie chez les personnes aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer.”

« Nous sommes enthousiasmés par les progrès que nous constatons dans le pipeline de recherche. La science nous dit que bien que les traitements anti-amyloïdes ne soient pas un remède — ils ne seront pas la fin de
traiter la maladie d’Alzheimer – ils sont certainement le début », dit Edelmayer.
Y A-T-Il Des Alternatives? 

La FDA a donné une approbation accélérée à Biogen pour la production d’un autre médicament contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm (aducanemab), en 2021, mais cette décision a été controversée car l’efficacité du médicament a été largement remise en question. Il a depuis été largement retiré du marché. 

Aduhelm avait été le premier traitement approuvé à un stade précoce de la maladie d’Alzheimer depuis 2003.