26 Mai 2022-Trishna Bharadia souffre de sclérose en plaques et travaille comme consultante en engagement des patients et est souvent invitée à participer à des essais cliniques. La plupart du temps, cependant, elle les refuse. Résidente de l’Angleterre rurale, Bharadia vit à des heures de route de la plupart des sites d’essais cliniques. Même si l’un d’eux était plus proche, les essais nécessitent généralement un congé, ce qui est difficile à obtenir pour elle.
Elle a participé à un essai visant à identifier le meilleur type d’exercice physique pour les personnes atteintes de SEP peu de temps après son diagnostic en 2008. Mais elle n’a pu participer à aucune autre étude depuis.
Trouver des personnes pour remplir les essais est souvent l’une des plus grandes pierres d’achoppement de la recherche médicale. Près de 80% des essais ne respectent pas les délais d’inscription.
Et bien que 70% des Américains disent que les patients devraient avoir plus d’opportunités de faire partie de la recherche, pas plus de 5% des patients atteints de cancer, par exemple, le font en fin de compte. C’est pourquoi Bharadia et un groupe croissant de défenseurs de la santé et de médecins ont fait pression pour un nouveau type d’essai clinique.
Contrairement aux essais cliniques standard, qui obligent une personne à se rendre dans un centre de test central pour tout, des analyses de sang aux médicaments en passant par le suivi, les essais à distance utilisent une combinaison de télémédecine, de santé à domicile et d’autres technologies pour amener l’essai au patient.
« Il y a un potentiel ici pour ouvrir l’accessibilité à la recherche clinique parce que je ne suis pas le seul à avoir des difficultés à me rendre sur les sites », dit Bharadia.
Soins Cliniques à Distance
Bien que ces types d’essais datent de plus de dix ans, Andrea Coravos, cofondatrice et PDG de HumanFirst, une plate-forme logicielle conçue pour élargir l’accès à la recherche et aux soins de santé, affirme que la pandémie a suscité l’intérêt, à la fois des sponsors des sociétés pharmaceutiques et des régulateurs.
Le 29 mars, la société THREAD, une plateforme de santé numérique qui prend en charge la télémédecine pour la recherche clinique, annoncé que ça marcherait avec Amazon Web Services pour rendre les essais plus efficaces à l’aide de l’intelligence artificielle et d’autres techniques d’automatisation.
Les partisans des essais décentralisés affirment que la nouvelle approche contribuera à diversifier les essais cliniques et à faciliter leur participation. Cela ne signifie pas seulement pour les patients, explique Craig Lipset, coprésident de la Decentralized Trials and Research Alliance, mais aussi pour les médecins, qui peuvent participer aux essais depuis leur propre bureau. Le résultat, dit-il, est une réimagination complète de la recherche clinique.
« Si cela fonctionne, cela créera une nouvelle façon pour nous de dialoguer avec les médecins », dit-il. « Ce sur quoi nous devons nous concentrer, c’est de donner aux gens le choix de la façon de participer. »
Depuis près de 80 ans, les essais cliniques constituent l’épine dorsale de l’avancement des médicaments qui sauvent des vies. Malgré le succès incontestable du domaine, les essais cliniques traditionnels ne sont pas sans inconvénients. Ils prennent généralement des années à fonctionner et peuvent coûter des centaines de millions de dollars, le tout avec un taux d’échec de 90%.
L’une des raisons pour lesquelles les essais échouent est que les médicaments ne fonctionnent tout simplement pas. Mais le manque de participation adéquate est en fait la raison la plus courante pour laquelle un essai clinique est arrêté prématurément, selon un article de 2021 dans le journal Essais BMC.
Réinventer la Recherche Médicale
Comme de nombreuses sociétés pharmaceutiques, Pfizer souhaitait une option d’essai clinique plus simple, plus rapide et moins coûteuse. L’essor des technologies mobiles a fait qu’en 2011, le géant pharmaceutique pouvait lancement de son premier essai entièrement à distance d’un médicament déjà approuvé, appelé Detrol LA, utilisé pour traiter la vessie hyperactive.
Malgré l’enthousiasme précoce de Pfizer et de la FDA, l’essai, appelé REMOTE, a révélé que la décentralisation à elle seule n’allait pas guérir tout ce qui nuit au travail des essais cliniques. Après plusieurs mois, le nouvel essai a été abandonné car il ne pouvait toujours pas recruter suffisamment de femmes souffrant de graves problèmes de vessie.
Ces premiers défis ont jeté un voile sur l’idée d’essais décentralisés, et le terrain est revenu à la planche à dessin pour repenser la voie à suivre. L’essor des smartphones et des dispositifs de suivi de la santé portables a amené cette technologie dans plus de foyers et a accru le confort avec l’idée d’utiliser la technologie dans le cadre des soins de santé quotidiens.
De plus en plus, dit Lipset, l’idée d’utiliser des trackers de fitness et des applications pour smartphones dans le cadre d’essais cliniques ressemblait moins à un rêve de tarte dans le ciel qu’à une option réaliste.
Les essais à distance étaient déjà sur le point de faire leur retour lorsque la pandémie a frappé. Alors que le monde s’est arrêté au début de 2020, les essais cliniques n’ont pas fait exception. Amir Kalali, MD, qui avait cofondé l’Alliance décentralisée pour les essais et la recherche avec Lipset, a été submergé d’appels d’anciens collègues sur la façon de faire pivoter les essais existants vers le nouveau monde soudainement éloigné. Presque du jour au lendemain, la décentralisation des procès était devenue une nécessité.
Accélérer le Changement
« Les gens n’agissent pas quand ils voient la lumière, mais quand ils sentent la chaleur », dit Kalali.
COVID-19 a fourni cette chaleur.
Au cours des 2 dernières années, a déclaré Sally Okun, directrice exécutive de la Initiative de Transformation des Essais Cliniques, les essais à distance sont devenus une partie permanente du paysage des essais cliniques et leur influence continue de croître.
L’ouverture à ces types d’essais de la part des régulateurs aux États-Unis, en Europe et dans le monde entier a conduit à des investissements plus importants dans ce domaine, montrant que les essais décentralisés ne sont pas seulement là pour rester, mais sont devenus un acteur majeur dans le paysage des essais cliniques.
« L’écosystème des essais cliniques peut être davantage construit autour des patients eux-mêmes et des participants impliqués dans les études, plutôt que de le construire autour de l’essai et de faire en sorte que tout le monde s’y adapte », explique Okun.
Le THREAD d’entreprise d’essai à distance fonctionne désormais avec Amazon Web Services. Selon John Reites, PDG de THREAD, l’objectif de cette collaboration est d’améliorer la qualité et la rapidité des essais cliniques et de contribuer à faire de ces types d’essais la norme.
« Quand nous disons « essai décentralisé », je veux en fait une ligne à travers le mot « décentralisé » dans les 3 prochaines années », dit-il.
L’essor des essais décentralisés ne signifie pas la fin des sites d’essais physiques ou des centres médicaux universitaires en tant que centres de recherche, souligne Lipset. L’objectif de la décentralisation n’a jamais été de supprimer les essais traditionnels, mais d’y ajouter d’autres options, de la même manière que de nombreuses écoles ont créé des options d’apprentissage hybrides qui permettent aux étudiants de combiner l’apprentissage sur le campus et à distance. Tout le monde ne veut pas qu’un assistant de santé visite sa maison ou ne se sente pas à l’aise d’utiliser une application ou un tracker de fitness pour surveiller sa fréquence cardiaque. Au lieu de cela, ces appareils devraient aider les personnes qui souhaitent participer à un essai, mais qui ne le pourraient pas autrement, à participer.
Ajouter Plus De Médecins
Les essais offrent des opportunités non seulement aux participants, mais aussi aux médecins, qui ont généralement été exclus de la recherche.
« La plupart des médecins ne vont jamais nulle part près d’un essai clinique après avoir quitté leur bourse », explique Irfan Khan, MD, fondateur et PDG de Circuit Clinical, qui œuvre pour amener les essais cliniques dans des cabinets privés. « Il y a une pénurie de médecins qui font de la recherche et une concentration des endroits où le travail est effectué. »
Il dit que cela aidera à mettre la recherche clinique dans les soins médicaux standard. Et puisque la plupart des patients entendent parler des essais par leurs médecins, cela permettra à plus de gens d’entendre parler des opportunités en premier lieu.
La nouveauté de cette approche signifie que beaucoup de choses restent inconnues sur les essais à distance. Bien que les organismes de réglementation aient fourni des ébauches de directives sur ces essais, ce ne sera que lorsque les agences pourront fouiller dans les données que les scientifiques sauront s’ils ont réussi ou échoué. Il n’est pas non plus clair si la qualité des données collectées par les patients sur les téléphones et les appareils portables sera aussi bonne que celle obtenue dans les cliniques. Le passage brutal à la collecte de données à distance pendant COVID-19 donne aux scientifiques une chance de comparer les mesures, dit Kalali.
Pour Bharadia et des patients comme elle, le changement ne peut pas arriver assez tôt. « Ce sera un processus d’apprentissage », dit-elle, » Mais vous n’allez nulle part en disant que c’est trop difficile. Nous devons trouver un moyen de le faire. »